新技術改造肉毒桿菌毒素蛋白

化學和化學生物學系的博士后研究員，《科學》雜志上發(fā)表的該研究的第-一作者特拉維斯·布魯姆說：“理論上，您可以干預的條件的數(shù)量和類型的上限非常高。"這項研究是與哈佛醫(yī)學院副教授閔冬，自然科學的Thomas Dudley Cabot教授，霍華德·休斯醫(yī)學研究所的研究員，以及Broad的核心教員David Liu合作的結果。研究所。

當人們聽到肉毒桿菌毒素時，經(jīng)常會想到以下兩種情況之一：一種使皺紋消失的化妝品或致命的毒-藥。

但是*，“奇跡毒-藥"已經(jīng)被FDA批準用于治療一系列疾病，例如慢性偏頭痛，失控的眨眼和某些肌肉痙攣?，F(xiàn)在，來自哈佛大學和布羅德研究所的研究人員團隊*證明，它們可以在實驗室中迅速釋放出毒素，以靶向多種不同的蛋白質，從而產(chǎn)生了一套定制的超選擇性蛋白質，稱為這種蛋白酶具有幫助神經(jīng)再生，調節(jié)生長激素，鎮(zhèn)定猖ramp的炎癥或抑制威脅生命的免疫反應(稱為細胞因子風暴)的潛力。

現(xiàn)在，該團隊的技術可以根據(jù)定制的切割蛋白質指令來開發(fā)定制的蛋白酶。劉說：“這種能力可以使'編輯蛋白質組'成為可行的方式，以補充近編輯基因組技術的發(fā)展。"

團隊在一起取得了兩個第-一：他們成功地對蛋白酶進行了重新編程-可以切割蛋白質以激活或失活的酶-可以切割全新的蛋白質靶標，甚至與起始蛋白酶的天然靶標幾乎沒有相似性的酶，以及同時避免與他們初的目標交戰(zhàn)。他們還開始解決布魯姆所說的“生物學上的經(jīng)典挑戰(zhàn)"：設計可以穿透細胞的治療方法。與大多數(shù)大蛋白不同，肉毒桿菌毒素蛋白酶可以大量進入神經(jīng)元，使它們具有更廣泛的覆蓋范圍，使其作為潛在的治療方法更具吸引力。